Avance frente a la Hipercolesterolemia familiar

Septiembre 2014.- El Congreso de la Sociedad Europea de CardiologA�a (ESC), que se ha celebrado en Barcelona con la participaciA?n de mA?s de 32.000 especialistas de todo el mundo, ha sido el escenario para la presentaciA?n de los A?ltimos avances en la bA?squeda de nuevos tratamientos para la hipercolesterolemia familiar (HF). El colesterol elevado es uno de los principales problemas de salud pA?blica en el mundo, ya que ocasiona mA?s de 4 millones de muertes cada aA�o.

En una reuniA?n celebrada con medios de comunicaciA?n, en el contexto del Congreso de la ESC, el doctor Scott Wassermann, responsable global del A?rea de Cardiovascular de la compaA�A�a biotecnolA?gica Amgen, expuso datos positivos de un anticuerpo monoclonal completamente humano en investigaciA?n, que inhibe la proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9), una proteA�na que reduce la capacidad del hA�gado de eliminar LDL-C de la sangre. Wasserman adelantA? que ya han solicitado tanto la Licencia BiolA?gica (BLA) a la Food and Drug Administration (FDA) como la autorizaciA?n de comercializaciA?n (MMA) a la European Medicines Agency (EMA) para la aprobaciA?n de este anticuerpo monoclonal (evolocumab-AMG 145) para combatir el colesterol alto.

El BLA y la MAA para evolocumab incluyen datos de aproximadamente 6.800 pacientes, entre ellos mA?s de 4.500 pacientes con colesterol alto en 10 ensayos de fase 3. Los estudios de Fase 3 evaluaron la seguridad y eficacia de evolocumab en pacientes con niveles elevados de colesterol con estatinas con o sin otros tratamientos hipolipemiantes; pacientes que no pueden tolerar las estatinas; pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigota (HeFH); y los pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigA?tica (HoFH), una enfermedad genA�tica rara y grave.

Este anticuerpo monoclonal ha superado satisfactoriamente las tres fases del programa de ensayos clA�nicos PROFICIO, en el que participaron aproximadamente 30.000 pacientes. Entre estos pacientes con hipercolesterolemia se incluyeron personas con HF, intolerantes a las estatinas y personas que seguA�an un tratamiento con estatinas entre otros. La fase III del programa PROFICIO incluyA? 16 estudios clA�nicos durante los que se evaluA? la acciA?n de evolocumab suministrado en dosis inyectables bisemanales o mensuales a pacientes con hipercolesterolemia.

Por su parte, el profesor John Chapman, del hospital PitiA�-SalpA?triA?re Universidad de ParA�s, y el doctor G. Kees Hoving, del Centro MA�dico AcadA�mico de Amsterdam, pusieron de manifiesto en este encuentro que existe un infradiagnA?stico masivo y tratamiento deficiente del colesterol alto en prA?cticamente todos los paA�ses en el mundo, con las A?nicas excepciones de los PaA�ses Bajos y Noruega. a�?En la mayorA�a de los paA�ses, el nA?mero de personas con hipercolesterolemia familiar es desconocido. Esto significa que la condiciA?n no se detecta hasta que la persona desarrolla la enfermedad cardA�aca o muere repentinamente demasiado joven. Teniendo en cuenta la facilidad con que la enfermedad puede ser prevenida, esta situaciA?n es una admisiA?n de fracaso desde el punto de vista de la salud a�?, indicA? el doctor Chapman.

Wassermann confA�a en que evolocumab ayudarA? a los pacientes que no estA?n adecuadamente controlados con estatinas o no pueden tolerarlas, y necesitan otra opciA?n de tratamiento para reducir sus niveles de colesterol LDL. Para los pacientes con HF que siguen los tratamientos actuales, mayoritariamente basados en estatinas, resulta especialmente difA�cil reducir sus niveles de colesterol hasta los establecidos por las autoridades sanitarias como a�?niveles deseablesa�?. Por ello, los expertos alertan sobre la necesidad inmediata de nuevos tratamientos que puedan ayudar a estos pacientes a alcanzar los lA�mites deseados, y asA� evitar que sufran eventos cardiovasculares.