BisturA� molecular

CientA�ficos de la Universidad de Copenhague, liderados por el espaA�ol Guillermo Montoya, estA?n investigando las caracterA�sticas de diferentes bisturA�es moleculares de CRISPR para tratar de avanzar en lo que llaman la a�?navaja suizaa�� de la ediciA?n genA�tica. El equipo ha logrado visualizar las estructuras atA?micas de las proteA�nas Cpf1 y Cas9 y ha comprobado sus particularidades a la hora de cortar el ADN, que las hacen idA?neas para diferentes usos en el corta-pega genA�tico.

El equipo de Guillermo Montoya en el centro de investigaciA?n de Novo Nordisk de la Universidad de Copenhague trabaja activamente en este campo. Recientemente, consiguiA? visualizar por primera vez la estructura molecular del complejo CRISPR-Cpf1, una proteA�na de la familia Cas que permite desenrollar el ADN para poder cortarlo e iniciar el proceso de modificaciA?n.

Esta propiedad a�?harA? posible hacer cambios y editar las instrucciones contenidas en el genoma de manera mA?s segura, debido a que Cpf1 reconoce la secuencia apropiada del ADN con mayor precisiA?na�?, explica Montoya.

Ahora, en un trabajo publicado en a�?Nature Structural & Molecular Biologya�? los cientA�ficosA�de la universidad danesa han comparado el funcionamiento de estas tijeras moleculares con el de la proteA�na Cas9, una herramienta CRISPR de corta-pega genA�tico con la que se puedeA� editar de forma sencilla y barata el ADN de cualquier organismo, y que fue descubierta por las investigadoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier en 2012.

CRISPR Cas9 ya estA? siendo usada para modificar genes de animales y plantas. TambiA�n en terapias humanas como el cA?ncer y las enfermedades de retina, y sus aplicaciones no paran de crecer.

Mediante una tA�cnica de cristalografA�a de rayos X, Montoya y sus colegas han sido capaces de visualizar las estructuras atA?micas de Cpf1 y Cas9 para entender mejor cA?mo interactA?an con la secuencia de ADN complementaria y la manera en la que cortan la molA�cula de ADN.

CRISPR Cas9 ya estA? siendo usada para modificar genes de animales y plantas. TambiA�n en terapias humanas como el cA?ncer y las enfermedades de retina, y sus aplicaciones no paran de crecer

La principal conclusiA?n, segA?n el biA?logo molecular espaA�ol, es que a�?dependiendo de cA?mo se quiera actuar sobre el ADN: bien reparar, bien inactivar o insertar un segmento de ADN en una regiA?n del genoma, algunas de estas herramientas podrA?n ser mA?s apropiadas que otras debido a sus caracterA�sticas molecularesa�?.

Montoya detalla que a�?al cortar el ADN, Cas9 genera extremos romos, por lo que esta proteA�na puede ser mA?s apropiada para inactivar un gen. En cambio, Cpf1 produce extremos complementarios, que la hace mA?s adecuada para insertar un segmento de ADNa�?.

En su opiniA?n, a�?desvelar en detalle el engranaje de estos complejos bisturA�es moleculares es esencial no solo para comprender su modo de acciA?n, sino tambiA�n para diseA�ar herramientas de modificaciA?n genA�tica mA?s eficaces y seguras que puedan ser aplicadas en el tratamiento de enfermedades, en biotecnologA�a y en biologA�a sintA�ticaa�?, concluye el investigador.