Cien pacientes prueban un nuevo fA?rmaco espaA�ol contra la esclerosis mA?ltiple

Febrero 2013.- a�?En agosto de este aA�o, cerraremos el estudio clA�nico con 100 pacientes que estA?n probando nuestro fA?rmaco NT-KO-003 en 14 hospitales espaA�oles y cuatro alemanes para tratar la esclerosis mA?ltiple, y tendremos los resultados un par de meses despuA�sa�?, seA�ala Marco Pugliese director general y uno de los fundadores de Neurotec Pharma, una spin-off surgida en 2006 del grupo de NeuroquA�mica de la Facultad de Medicina de la Universidad de Barcelona (UB).

La nueva molA�cula para el tratamiento de esclerosis mA?ltiple ha llegado a fase clA�nica en tiempo rA�cord. a�?A finales de 2010 ya tenA�amos un paquete preclA�nico de eficacia en un modelo animal y ahora ya se estA? probando en pacientesa�? dice Pugliese.

La firma, con sede en el Parque CientA�fico de Barcelona (PCB), tiene la patente del uso de esta molA�cula para tratar esclerosis mA?ltiple y ha obtenido otra para su utilizaciA?n en el tratamiento de esclerosis lateral amiotrA?fica (ELA), campo en el que actualmente estA? realizando los experimentos de eficacia con ratones.

SegA?n el directivo, el hecho de que NT-KO-003 haya podido llegar tan rA?pido a fase clA�nica se debe a que se trata de un fA?rmaco de reposicionamiento, es decir, que ya habA�a sido usado en para tratar otro tipo de enfermedades a��pancreA?ticas y cardiolA?gicas en este casoa�� y que se ha descubierto que era A?til para tratar esclerosis mA?ltiple.

Neurotec estA? desarrollando la fase clA�nica en colaboraciA?n con Advancell. Curiosamente, Advancell, tambiA�n con sede en Barcelona, fue la primera empresa que logrA? llevar a fase clA�nica un medicamento surgido de una investigaciA?n en el A?mbito universitario espaA�ol: la acadesina, una molA�cula que demostrA? eficacia para tratar leucemia y linfomas, y Neurotec es la segunda con la NT-KO-003.

Efecto neuroprotector

Marco Pugliese destaca que la NT-KO-003 tiene un mecanismo a�?muy novedosoa�? para tratar la esclerosis mA?ltiple, una enfermedad autoinmune en la que las defensas del cuerpo atacan a las neuronas y que afecta a unas 30.000 personas en EspaA�a y a unos 2,5 millones en el mundo, segA?n la OrganizaciA?n Mundial de la Salud.

a�?Los medicamentos actuales contra la EM, conocidos como inmunomoduladores, lo A?nico que hacen es modular de alguna manera las defensas para que no ataquen a las neuronas. AdemA?s, estos tratamientos suelen ir a asociados a importantes efectos secundariosa�?, explica.

En cambio, el fA?rmaco de Neurotec no se dirige al sistema inmune del paciente, como hacen los fA?rmacos convencionales, sino que es antiinflamatorio y neuroprotector del sistema nervioso central, aA�ade Pugliese.

Mecanismo de acciA?n

La NT-KO-003 estA? indicada para el tratamiento de esclerosis mA?ltiple remitente recurrente, la presentaciA?n clA�nica mA?s frecuente de la enfermedad, a�?aunque tambiA�n creemos que puede ser de utilidad en presentaciones clA�nicas progresivas de la enfermedada�?, explica el directivo.

Con respecto a su mecanismo de acciA?n, Marco Pugliese indica que a�?el fA?rmaco, mediante su uniA?n a determinados canales de potasio, tiene un efecto neuroprotector directo sobre las neuronas al disminuir la toxicidad asociada al incremento de calcio intracelular. AdemA?s, inhibe la degeneraciA?n neuronal, y modula el potencial de membrana mitocondrial, lo que mejora su funcionalidada�?.

Pugliese tambiA�n seA�ala que han descrito cA?mo NT-KO-003 modula la reactividad glial. El fA?rmaco disminuye la expresiA?n de factores proinflamatorios como iNOS y la secreciA?n de citoquinas proinflamatorias como el TNF-alpha o de molA�culas inflamatorias como el A?xido nA�trico. a�?Esta disminuciA?n de factores inflamatorios se refleja en un efecto neuroprotector indirecto. Todo ello, sin que se observen efectos inmunosupresores del tratamientoa�?, explica.