Dos cientA�ficas premio Princesa de Asturias

Junio 2015.- Las investigadoras Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna han sido galardonadas con el premio Princesa de Asturias de InvestigaciA?n CientA�fica y TA�cnica, por sus trabajos sobre una tA�cnica de ediciA?n del genoma basada en las secuencias CRISPR (repeticiones palindrA?micas cortas agrupadas y regularmente espaciadas). El sistema CRISPR-Cas es un mecanismo de defensa frente a los virus, en arqueas y bacterias. Se basa en matrices de repeticiA?n de ADN a��los elementos CRISPRa��, que funcionan en asociaciA?n con las nucleasas Cas. Un dato relevante es que la revista a�?Timea�? las incluyA? este aA�o entre las cien mujeres mA?s influyentes del mundo.

Los equipos liderados por Charpentier,en Suecia, y de Doudna,en EE.UU, habA�an estado investigando por separado estas proteA�nas Cas, asociadas a las secuencias CRISPR. En 2012 publicaron un artA�culo conjunto en a�?Sciencea�?, en el que demostraron que la enzima Cas 9 de streptococus pyogenes es capaz de realizar cortes en la cadena doble del ADN y en sitios especA�ficos con enorme precisiA?n. Para ello, emplea una secuencia del ARN que contiene una combinaciA?n de repetidores y espaciadores y que sirve de guA�a a la proteA�na Cas.

Esta tecnologA�a de ediciA?n genA?mica, que ha sido ampliada y mejorada, ha causado una revoluciA?n en el campo de la biologA�a molecular, en el que numerosos investigadores estA?n aplicando este mA�todo para introducir sutiles modificaciones al genoma en loci especA�ficamente elegidos de una amplia variedad de cA�lulas y tipos celulares. En definitiva, permite inactivar o modificar los genes con una precisiA?n y facilidad nunca lograda anteriormente, lo que ha abierto una amplia gama de posibilidades en los campos de la biologA�a y la medicina.

Esta tA�cnica ya ha sido aplicada en laboratorio a cA�lulas humanas y se ha demostrado en ratones que puede utilizarse para subsanar defectos genA�ticos. El potencial de utilizar este mA�todo como herramienta en terapia gA�nica en humanos es inmediato.

A este importante premio se habA�an presentado 28 candidaturas de 16 paA�ses diferentes, entre los que destacaban el bioquA�mico asturiano Carlos LA?pez OtA�n o el cofundador de Apple, Steve Wozniak.

Las investigadoras Charpentier y Doudna ya habA�an recibido, entre otros reconocimientos, el Paul Janssen Award for Biomedical Research (EE UU, 2014), el Breakthrough Prize in Life Sciences (EE UU, 2015) y el International Society for Transgenic Technologies Prize (RepA?blica Checa).