FA?rmaco reconvertido

Marzo 2015.- Un equipo de cientA�ficos del Consejo Superior de Investigaciones CientA�ficas (CSIC) ha descubierto que el medicamento acetato de bazedoxifeno, empleado para la osteoporosis, es A?til para tratar una enfermedad rara, la telangiectasia hemorrA?gica hereditaria, que causa sangrados que deterioran la calidad de vida de los pacientes.

Este hallazgo ha sido distinguido por la Agencia Europea del Medicamento con la designaciA?n de medicamento huA�rfano, aquel que trata enfermedades de muy baja incidencia (que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas) y que no suele contar con inversiA?n de la industria farmacA�utica por ser poco rentable. La designaciA?n autoriza la realizaciA?n de un ensayo clA�nico para poder comercializarlo.
La telangiectasia hemorrA?gica hereditaria (sA�ndrome de Rendu-Osler-Weber, o HHT, por sus siglas en inglA�s) es una enfermedad rara con una prevalencia media de 2 cada 10.000 personas en la UniA?n Europea.

La telangiectasia hemorrA?gica hereditaria es una enfermedad rara con una prevalencia media de 2 cada 10.000 personas en la UniA?n Europea. a�?Es una enfermedad genA�tica que causa sangrados nasales frecuentes y manchas de color rojo en la cara, las manos y la boca. TambiA�n provoca sangrados en A?rganos internos, como el pulmA?n, el cerebro, el hA�gado y la mA�dula espinala�?, explica MarA�a Botella, directora del estudio. a�?Esta enfermedad puede ser mortal, pero ademA?s sus sA�ntomas deterioran la calidad de vida de los afectados, ya que, debido a la profusiA?n de hemorragias, son frecuentes la anemia y la necesidad de transfusiones sanguA�neas, sobre todo a partir de los 40 aA�osa�?, aA�ade.

La Agencia indica que la HHT es una enfermedad que debilita a largo plazo y que puede suponer un riesgo mortal si se producen complicaciones, como sangrados internos y alteraciones en el cerebro, el hA�gado y los pulmones. Dada la baja prevalencia de las enfermedades raras y la sintomatologA�a particular de cada una, en general no existen remedios terapA�uticos para tratarlas. AdemA?s, a la industria farmacA�utica no le resulta rentable invertir en ensayos de medicamentos para enfermedades de baja incidencia. Por ello, desde un punto de vista farmacolA?gico, las patologA�as raras son a�?huA�rfanasa�?.
Existen dos tipos de medicamentos huA�rfanos: los de nueva creaciA?n, especA�ficamente diseA�ados para tratar una dolencia rara, y aquellos ya empleados en el tratamiento de otra patologA�a y que, tras el preceptivo ensayo clA�nico, se revelan A?tiles contra alguna de estas enfermedades.

Este tipo de fA?rmaco, que se conoce como uso huA�rfano o segundo uso de un medicamento, es precisamente el que ha licitado el CSIC. Esta designaciA?n europea es la segunda que consigue este grupo de trabajo (la primera fue en el aA�o 2010). Estos dos fA?rmacos son los A?nicos medicamentos huA�rfanos reconocidos por la Agencia para esta enfermedad.

El hallazgo es fruto de una investigaciA?n conjunta del grupo del Centro de Investigaciones BiolA?gicas (CIB) del CSIC y mA�dicos del Hospital de Sierrallana (Cantabria). La investigaciA?n ha contado con la ayuda del Centro de InvestigaciA?n BiomA�dica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), la AsociaciA?n HHT EspaA�a, la FundaciA?n HERES y el Ministerio de Ciencia e InnovaciA?n.