Las empresas de biotecnologA�a reivindican su papel protagonista en la lucha contra las enfermedades raras

Febrero 2013.-A�La AsociaciA?n EspaA�ola de Bioempresas (ASEBIO) reivindicaA�en elA�DA�a Mundial de las Enfermedades Raras, el papel protagonista de las empresas de biotecnologA�a y centros de referencia en la investigaciA?n y desarrollo de medicamentos huA�rfanos para el tratamiento de enfermedades raras. Esta AsociaciA?n cuenta con Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras que estA? compuesto por 19 empresas, tres fundaciones, un instituto de investigaciA?n, el CIBERER y el CIBER-BBN que analiza las implicaciones del sector en la lucha contra estas patologA�as y pide un papel mA?s activo y de colaboraciA?n en la puesta en marcha y renovaciA?n de la Estrategia en Enfermedades Raras en el Sistema Nacional de Salud 2011/2012.

Con motivo de la puesta en marcha de esta Estrategia, ASEBIO considerA? de vital importancia la creaciA?n de un presupuesto nacional, y no regional, como ya existe en otros paA�ses de la UniA?n Europea, para facilitar el acceso a los medicamentos huA�rfanos; establecer requerimientos comunes que sean cubiertos en todas y cada una de las regiones, y garantizar la equidad en el acceso universal a una atenciA?n socio-sanitaria de manera justa y solidaria para todos los afectados.

AdemA?s, a finales del aA�o pasado, ASEBIO solicitA? incluir en los Presupuestos Generales del Estado de este aA�o, declarado AA�o Nacional de las Enfermedades Raras, incentivos fiscales para las empresas que investigaran tratamientos para enfermedades raras, aunque la propuesta no fue tenida en cuenta por el Parlamento.

De hecho, ASEBIO ha trasladado al Gobierno la importancia del proyecto International Rare Diseases Research Consortium (IRDirC), en EspaA�a liderado por el Instituto de Salud Carlos III, y su necesario acceso a todos los agentes, asA� como la mejora de la llegada al mercado de medicamentos huA�rfanos. Esta alianza pA?blico-privada tiene como objetivo contar con 200 nuevas estrategias terapA�uticas y 200 diagnA?sticas en 2020 y constituir registros probables.

Entre algunas de las empresas socias de ASEBIO que estA?n investigando tratamientos para enfermedades raras destacan Digna Biotech con el compuesto P144 para el tratamiento de la esclerodermia, el CT-1 para la isquemia y reperfusion en transplante renal y para la porfiria el Vector AAV-gen de porfiria; CIBERER con Lentiviral Vector-FANCA gen para la anemia de Fanconi; Bionaturis con el BNT-001 para enfermedades por almacenamiento lisosomal; Esteve con el Vector AAV-sulfamidasa gen tambiA�n para trastornos por almacenamiento lisosomal; Valentia con el VLT 001 para distrofia miotA?nica; PharmaMar con Yondelis para sarcoma de tejidos blandos relativo a translocationes y en combinaciA?n en primera lA�nea; Advancell con al ATH008 para eritrodisestesia palmar-plantar; Minoryx, centrado en enfermedades neurometabA?licas de origen genA�tico y Advanced Medical Projects centrado en disqueratosis congA�nita.

La UniA?n Europea estA? tomando un papel activo en la regulaciA?n de medicamentos huA�rfanos con el objetivo de incentivar la investigaciA?n en enfermedades raras. De hecho, el nA?mero de designaciones de medicamento huA�rfano ha subido en los A?ltimos aA�os exponencialmente en este continente, con 107 en 2011, 148 en 2012 y 150 designaciones esperadas para este aA�o.