Nuevo fA?rmaco para la hipercolesterolemia

La biotecnolA?gica estadounidense Amgen ya tiene la aprobaciA?n en EspaA�a para comercializar su nuevo fA?rmaco Repatha, sintetizado de la molA�cula evolocumab, como nueva opciA?n terapA�utica para los pacientes con colesterol elevado que no consiguen alcanzar sus objetivos de c-LDL con los tratamientos actualmente disponibles. Se trata de un anticuerpo monoclonal humano que inhibe el PCSK9, unaA� proproteA�na convertasa subtilisina/kexina de tipo 9 que reduce la capacidad del hA�gado para eliminar el colesterol unido a lipoproteA�nas de baja densidad (c-LDL), o a�?colesterol maloa�?, de la sangre.

a�?Se trata del primer fA?rmaco biolA?gico para el tratamiento del colesterol elevado que se aprueba en EspaA�a y estamos orgullosos de contribuir a solucionar un importante problema de salud a nivel mundial como son las enfermedades cardiovascularesa�?, explica JosA� MotellA?n, director mA�dico de Amgen en EspaA�a.

Los grupos de pacientes para los que Repatha estA? financiado por el Sistema Nacional de Salud son:

• Adultos en tratamiento con dosis mA?ximas toleradas de estatinas y con enfermedad cardiovascular establecida (cardiopatA�a isquA�mica; enfermedad cerebrovascular isquA�mica, enfermedad arterial perifA�rica) que siguen con niveles de c-LDL por encima de 100mg/dL
• Adultos con hipercolesterolemia familiar (HF) heterocigota en tratamiento con dosis mA?ximas toleradas de estatinas que siguen con niveles de c-LDL por encima de 100mg/dL
• Adultos y adolescentes a partir de 12 aA�os con hipercolesterolemia familiar homocigota en tratamiento con dosis mA?ximas toleradas de estatinas que siguen con niveles de c-LDL por encima de 100mg/dL
• Cualquiera de los pacientes de los tres grupos anteriores que sea intolerante a las estatinas o para quien las estatinas estA�n contraindicadas, y cuyos niveles de c-LDL estA�n por encima de 100mg/dL

El doctor MotellA?n aA�ade que a�?con Repatha Amgen entra en el A?rea cardiovascular aportando los 35 aA�os de experiencia de la compaA�A�a en el descubrimiento, desarrollo y producciA?n de fA?rmacos biotecnolA?gicos y, especialmente, de anticuerpos monoclonalesa�?.

La aprobaciA?n del nuevo medicamento se ha basado en datos procedentes de cerca de 6.800 pacientes con hiperlipidemia primaria y dislipidemia mixta, entre los que figuran mA?s de 4.500 con hipercolesterolemia incluidos en 10 ensayos de fase 3, que forman el programa PROFICIO. Estos estudios de fase 3 evaluaron la seguridad y la eficacia de Repatha^A� en pacientes con hipercolesterolemia, entre ellos, pacientes tratados con estatinas con o sin otros tratamientos hipolipemiantes, pacientes con intolerancia a las estatinas, pacientes con HFHe y pacientes con HFHo, un trastorno genA�tico raro y grave.³

En estos estudios, redujo significativamente las cifras de c-LDL entre un 55% y un 75% en comparaciA?n con el brazo control^4-7, asA� como entre un 38% y 46% en comparaciA?n con ezetimiba.^4,5,7 La reducciA?n del c-LDL se mantuvo con el tratamiento a largo plazo.⁸

Las enfermedades cardiovasculares son la primera causa de muerte tanto en EspaA�a como en el resto de Europa. Dentro de los pacientes afectados de hipercolesterolemia, aquellos con muy alto riesgo cardiovascular entre los que se encuentran los pacientes con enfermedad cardiovascular establecida requieren un control mA?s riguroso de los factores de riesgo, entre los que destaca el c-LDL.

Diversas sociedades mA�dicas entre las que se encuentra la Sociedad EspaA�ola de CardiologA�a (SEC), establecen en sus guA�as la necesidad de instaurar tratamiento hipolipemiante en estos pacientes con el objetivo de conseguir un nivel de c-LDL <70 mg/dL. a�?Evolocumab nos ofrece a los mA�dicos una opciA?n terapA�utica innovadora y efectiva para tratar a los pacientes de muy alto riesgo cardiovascular que no consiguen reducir sus niveles de colesterol con los tratamientos disponibles hasta ahoraa�?, explica el presidente de la Sociedad EspaA�ola de CardiologA�a, el doctor AndrA�s A?A�iguez.

Para el presidente de la Sociedad EspaA�ola de Arteriosclerosis (SEA), el doctor Juan F. Ascaso, a�?el descubrimiento de la inhibiciA?n del PCSK9 es el mayor avance de los A?ltimos 20 aA�os en el campo de los lA�pidos y estoy convencido de que evolocumab, primer inhibidor del PCSK9 a nivel mundial y ahora en EspaA�a, supondrA? un cambio en el paradigma del tratamiento del colesterol en pacientes con alto o muy alto riesgo cardiovascular.a�? Es por esa razA?n, aA�ade Ascaso, que a�?la SEA ha considerado adecuado elaborar un documento de consenso detallando, segA?n su criterio, el grupo de pacientes que pueden beneficiarse en mayor medida de este tipo de tratamiento.

La entrada de Repatha en el Sistema de Salud Nacional supone tambiA�n un alivio para los pacientes con hipercolesterolemia familiar, una enfermedad genA�tica que lleva a los pacientes a estar expuestos a niveles elevados de c-LDL desde su nacimiento, presentando un riesgo de desarrollar enfermedad cardiovascular desde edades muy tempranas.

Para el doctor Pedro Mata, presidente de la FundaciA?n Hipercolesterolemia Familiar, a�?el perfil de eficacia y seguridad de evolocumab es un importante logro para poder controlar el colesterol LDL en los pacientes con hipercolesterolemia familiar y otras hipercolesterolemias graves que no han respondido de manera adecuada a una intervenciA?n hipolipemiante A?ptima, lo que incluye la modificaciA?n en los hA?bitos de vida y el tratamiento con dosis altas de estatinas o combinadas con otros fA?rmacos reductores del colesterola�?.