El futuro son los medicamentos huA�rfanos

Un informe elaborado por EvaluatePharma a este respecto estima que en 2018 nada menos que el 15,9% de las ventas por prescripciA?n serA?n debidas a medicamentos creados para estas afecciones, excluyendo las ventas de genA�ricos. AsA�, se espera que el mercado de medicamentos huA�rfanos crezca 127 mil millones de dA?lares para ese aA�o, un incremento del 7,4% anual entre 2012 y 2018. Este aumento supone el doble de la previsiA?n de crecimiento del mercado de medicamentos habituales, que aumenta a un ritmo del 3,7%. De este modo, en 20 aA�os, el mercado de medicamentos huA�rfanos habrA? pasado de representar el 5,1% a casi el 16%.

Ha habido, desde 2003, un notable aumento en el nA?mero de indicaciones para medicamentos huA�rfanos en el mercado, convirtiendo a este segmento del mercado en un filA?n para las empresas que invierten en I+D. De hecho, se habla del A�xito de la segunda ola de innovadores en el A?mbito de los medicamentos huA�rfanos, donde empresas como Roche, Amgen, Biogen Idec, Genzyme y Schering-Plough han probado que existe un filA?n en poblaciones de pacientes pequeA�as, a travA�s, eso sA�, de los elevados precios que, inevitablemente, tienen este tipo de medicamentos. No sA?lo por los potentes inversiones en I+D que deben realizar las empresas, sino porque, ademA?s, la posibilidad de fracasar es mA?s alta de lo habitual en este segmento.

a�?Se estima que en 2018 casi el 16% de las ventas por prescripciA?n serA?n de medicamentos huA�rfanos, excluyendo a los genA�ricosa�?

COSTE REDUCIDO DE LA FASE III
La helvA�tica Novartis es hoy en dA�a la empresa lA�der en ventas de medicamentos huA�rfanos. En 2018, se prevA� que seguirA? siA�ndolo, principalmente gracias a Glivec y a Tasigna, aunque en este A?mbito el portfolio de la empresa suiza es envidiable.

Le siguen el top-10 Roche, Celgene (que, segA?n las previsiones, escalarA? dos puestos desde su posiciA?n actual) y Pfizer. En mitad de la tabla, con un volumen de ventas casi idA�ntico, se situarA?n Sanofi y Bayer. No obstante, segA?n las previsiones Sanofi lograrA? una subida de cuatro posiciones; Bristol-Myers Squibb, por su parte, pasarA? a ocupar la sA�ptima posiciA?n tras Bayer (actualmente su posiciA?n es la 16A?); y la britA?nica GSK ascenderA? nada menos que doce posiciones hasta ser la octava compaA�A�a con mayores ventas de medicamentos huA�rfanos en 2018.

Rituxan, de Roche (rituximab, que, como huA�rfano, sirve para el tratamiento del linfoma no-Hodking de cA�lulas B), serA? el medicamento nA?mero 1 en 2018, con unas ventas de 6,9 millones de dA?lares. Novartis colocarA? Afinitor y Tasigna en las posiciones cuarta y quinta, sumando unas ventas de mA?s de 5,5 millones de dA?lares sA?lo con estos medicamentos; la otra compaA�A�a que entrarA? en el top-10 de ventas con dos medicamentos serA? Bristol-Myers Squibb, que situarA? Yervoy y Sprycel en las posiciones novena y dA�cima

La Fase III de un medicamento huA�rfano costarA?, previsiblemente y en Estados Unidos, menos de la mitad que la de un medicamento convencional: 85 millones frente a 186 millones de dA?lares; esta cantidad, ademA?s, puede aumentar, al reducir por la vA�a fiscal los 85 millones a 43, de acuerdo con la ley estadounidense. El tiempo necesario para el desarrollo del fA?rmaco en Fase III es, no obstante, similar. Sin embargo, la FDA tarda, de media, un mes menos (9 contra 10) en aprobar un medicamento huA�rfano.

La tendencia de aprobaciones de nuevas indicaciones varA�a mucho entre los tres organismos de referencia: la FDA aprobA? en 2012 un 7% menos de indicaciones para medicamentos huA�rfanos; la EMA, en cambio, aumentA? un 44%; JapA?n, un 33%. LA FDA aprobA? 15 medicamentos huA�rfanos en 2012 y 14 en 2011. En el A?ltimo aA�o (2012) supone un 35% del total de los nuevos medicamentos aprobados. AdemA?s, un 18,5% de ellos son indicaciones para enfermedades ultra-raras.

Las previsiones seA�alan como medicamento en desarrollo mA?s prometedor al anticuerpo monoclonal IMC-1121B, para el cA?ncer gA?strico en su indicaciA?n para enfermedad rara, que estA? siendo desarrollado por Lilly, y cuya esperanza de ventas se sitA?a en torno a las 3,5 millones de dA?lares. Elotuzumab, de Abbvie, indicado para el mieloma mA?ltiple, es el producto en desarrollo mA?s valioso cuyas ventas provendrA?n exclusivamente de su indicaciA?n como A�medicamento huA�rfano. Se situarA? en el noveno puesto y venderA? mA?s de un millA?n y medio de dA?lares.

Por A?ltimo, resaltar que la leucemia mieloide crA?nica es la enfermedad con mA?s indicaciones de medicamentos huA�rfanos en Europa (45), seguido del linfoma no-Hodking (38) y del glioma (37).