Entrevista a Marc Martinell cofundador y CEO de Mynorix

A?En quA� aA�o y cuA?les fueron las razones que llevaron a los promotores de Minoryx a su fundaciA?n?

La razA?n de ser de Minoryx es la de querer contribuir a hacer un mundo mejor para los afectados de enfermedades raras, a travA�s del desarrollo de tratamientos. Esta vocaciA?n viene de experiencias personales que nos han dado una especial sensibilizaciA?n, y de la constataciA?n de que hoy en dA�a pueden haber oportunidades importantes en este campo. La compaA�A�a se fundA? a finales del 2011 y, de momento, dentro de las enfermedades raras nos centramos en las neurometabA?licas, dado que son muy graves y discapacitantes. Afectan en gran medida a niA�os y adolescentes, en los cuales a menudo su esperanza de vida no supera la edad adulta. En la mayorA�a de casos no hay tratamiento, y estamos convencidos que con nuestra tecnologA�a y aproximaciA?n podemos aportar soluciones.

A?CuA?l es la actividad principal de la compaA�A�a y quA� novedades aporta respecto a la competencia en caso de que exista?

Nuestra principal aproximaciA?n es el desarrollo de un nuevo tipo de fA?rmacos llamados chaperonas farmacolA?gicas. En este tipo de enfermedades, normalmente hay un origen genA�tico, de modo que debido a mutaciones de genes relevantes hay proteA�nas que no funcionan adecuadamente y esto es lo que origina la enfermedad. De forma simplificada, lo que hacen las chaperonas farmacolA?gicas es rescatar la funcionalidad de estas proteA�nas defectuosas. Este tipo de compuestos estA? generando gran interA�s en la industria, pero hasta ahora los compuestos descritos tienen dos grandes problemas: una ventana terapA�utica estrecha y un a�?drug-liknessa�? muy pobre. Minoryx ha creado una plataforma tecnolA?gica con tecnologA�a propia, que permite identificar una nueva generaciA?n de chaperonas farmacolA?gicas que superan estas limitaciones. Esto lo estamos aplicando en tres proyectos y en el caso de un proyecto enfocado a una enfermedad de depA?sito lisosomal (LSD) hoy en dA�a incurable ya estamos en la etapa de Lead Optimization.

Complementariamente, tambiA�n trabajamos en el reposicionamiento de fA?rmacos para este tipo de enfermedades, y ya estamos en un proyecto para el tratamiento de la Adrenolecuodistrofia (ALD) con excelentes datos de eficacia en modelos preclA�nicos. Se trata de una enfermedad metabA?lica que deriva en neurodegeneraciA?n severa y para la cual no hay curaciA?n.

A?Por quA� se ha focalizado en enfermedades pediA?tricas?

En parte por las cuestiones vocacionales mencionadas anteriormente, pero el caso es que la realidad de las enfermedades raras es que en muchos casos afectan a la poblaciA?n pediA?trica. De hecho, la mayor parte de las enfermedades metabA?licas afectan especialmente a esta poblaciA?n.

2013 es el aA�o espaA�ol de las enfermedades raras, A?quA� les gustarA�a transmitir desde Minoryx a la sociedad espaA�ola?

Afortunadamente en los tiempos recientes hay iniciativas como esta que contribuyen a que cada vez haya una mayor sensibilidad hacia las enfermedades raras. De todos modos aA?n hacen falta muchA�simos esfuerzos en este campo, y nosotros estamos aquA� para contribuir con nuestro grano de arena. AdemA?s lo hacemos buscando la mayor complicidad con todos los actores (investigadores, asociaciones de pacientes, mA�dicos, empresas, administraciA?n, etc) por lo que cualquiera que quiera colaborar con nosotros serA? bienvenido.

A?Una vez que se descubre el tratamiento para alguna de estas enfermedades cA?mo procede la compaA�A�a?

En el caso de los proyectos de chaperonas farmacolA?gicas nuestro objetivo es llegar a prueba de concepto en estudios clA�nicos (fase IIa) y luego licenciar el proyecto. En el caso de los proyectos de reposicionamiento en general buscamos acuerdos en etapas mA?s tempranas que nos ayuden a genera cash-flow para co-financiar nuestros proyectos de chaperonas farmacolA?gicas.

A?QuA� ha supuesto para Minoryx la inyecciA?n de 1,5 millones de capital?

La entrada de inversores privados de prestigio asA� como la concesiA?n de ayudas importantes es una clara validaciA?n de la aproximaciA?n que hemos planteado des de Minoryx, cosa que nos anima a seguir luchando para conseguir nuestro objetivo de desarrollar nuevos tratamientos para estas enfermedades. A nivel mA?s prA?ctico esto nos da visibilidad y los recursos necesarios para avanzar nuestros proyectos hasta la identificaciA?n de un candidato para estudios en humanos.

A?QuA� papel pasarA?n a tener Caixa Capital Risc e Inveready en la compaA�A�a?

Aportaran su amplia experiencia para el avance de la empresa y participaran de las decisiones de A�sta a travA�s de la participaciA?n en el consejo de administraciA?n.

A?EstA?n previstas nuevas rondas de financiaciA?n en un futuro cercano?

Para financiar los estudios clA�nicos harA? falta financiaciA?n adicional.

A?CuA?les serA�an los proyectos a abordar en el corto plazo?

En el caso de las chaperonas farmacolA?gicas, estamos trabajando en distintos proyectos con el fin de tener un candidato listo para empezar estudios clA�nicos en humanos en 2015. En el caso del proyecto de reposicionamiento en ALD estamos completando el a�?packa�? de estudios preclA�nicos y empezando a identificar potenciales partners o licenciatarios que permitan avanzar hacia los correspondientes estudios clA�nicos.